Branaplam (LMI070) (Synonyms: Branaplam, NVS-SM1) |
| Catalog No.GC32702 |
Branaplam (LMI070) (LMI070; NVS-SM1) est un modulateur d'épissage du neurone moteur de survie 2 (SMN2) très puissant, sélectif et oralement actif avec une CE50 de 20 nM pour le SMN. Branaplam (LMI070) inhibe le gène lié À l'éther-a-go-go humain (hERG) avec une IC50 de 6,3 μM. Branaplam (LMI070) élève la protéine SMN pleine longueur et prolonge la survie dans un modèle murin d'amyotrophie spinale sévère (SMA).
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Cas No.: 1562338-42-4
Sample solution is provided at 25 µL, 10mM.
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Branaplam (LMI070) is a highly potent, selective and orally active small molecule SMN2 splicing modulator.
[1]. Palacino J, et al. SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice. Nat Chem Biol. 2015 Jul;11(7):511-517.
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