Antisense Oligonucleotides

Eteplirsen sodium est un oligonucléotide synthétique antisens, et peut être utilisé pour la recherche de dystrope musculaire de Duchenne.

Tadnersen sodium, un oligonucléotide antisens (ASO) qui cible sélectivement les variants de transcription 1 et 3 de c9orf72 porteurs de l'amplification.

Drisapersen sodium Le saut d'exon 51 a été induit lors de l'épissage de l'ARNm précurseur de la dystrophine et a permis la synthèse d'une partie de la dystrophine fonctionnelle chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) présentant des mutations acceptables.

Ulefnersen sodium (ion363) est un oligonucléotide antisens (ASO) qui cible l'intron 6 du transcrit du sarcome de fusion (fus) pour réduire au silence le fus d'une manière non spécifique de l'allèle.

Prexigebersen sodium est un oligonucléotide antisens conçu pour inhiber la synthèse protéique de Grb2 (growth factor receptor bound protein 2).