IACS-10759は強力なミトコンドリア複合体I阻害剤であり、複合体Iにおける順方向および逆方向の電子移動に対するIC50値は、それぞれ460nMおよび41nMである。IACS-10759は、キノン結合チャネルの入口にあるND1サブユニットに結合することでミトコンドリア複合体Iを選択的に阻害し、エネルギーストレスを誘発するとともにアスパラギン酸の産生を低下させる。IACS-10759は、免疫細胞の活性を調節し、抗腫瘍免疫応答を増強するため、がん研究において広く用いられている。
In vitroでは、IACS-10759による96時間の処理は、KG-1細胞およびHCT116細胞の生存率を著しく抑制し、IC50値はそれぞれ63.84nMおよび9.63nMであった。100nMのIACS-10759を24時間処理すると、初代慢性リンパ性白血病（CLL）細胞の酸素消費率が抑制され、解糖が増加するとともに、ATP 含有量が減少した。5 nMのIACS-10759と500nMのAC220を24時間併用すると、U937細胞におけるグルタミンおよびグルコースの代謝が阻害された。
In vivoでは、急性骨髄性白血病（AML）のマウスモデルに対し、IACS-10759を7.5mg/kg/日の用量で42日間経口投与したところ、白血病の腫瘍負荷が軽減され、生存期間が延長した。IACS-10759を1日10mg/kgの用量で21日間経口投与したところ、NB-1異種移植マウスモデルにおいて、体重に影響を与えることなく腫瘍の退縮が認められた。