GSK620は経口活性の、汎ブロモドメインと追加末端タンパク質ブロモドメイン 2(pan-BET BD2)の選択的な阻害剤である。GSK620は、タンパク質のBET-BD2ファミリーに対しては高度に選択的で、その他の全てのブロモドメインより200倍以上の選択性を持っている[1]。
In vitro(体外)実験で、GSC23とGSC11細胞におけるGSK620のIC₅₀値はそれぞれ38.74μMと35.39μMである。0.5-5μMのGSK620で24-48時間処理したところ、膠芽腫(GBM)モデルで、間葉系(MES)遺伝子の発現が効果的に低下した。GSC11とGSC23細胞で、1μM GSK620で24時間処理したところ、クロマチンに結合したBD2、そしてMESプロモーターにおけるその占有率が低下した;0.5μMで浸潤が阻害され、0.5-5μMでコロニーの形成が抑制された[2]。
In vivo(体内)実験で、GSK620をマウスに経口投与し、血漿半減期は1.05時間であり、脳への移行を示す。GSK620(30mg/kg;8日間、毎日一回)を経口投与したところ、同所性異種移植モデルで、溶媒対照物と比べて、生存期間が著しく延び、IHCによる腫瘍関連マクロファージ(TAM)の浸潤が減少した[2]。
















