ミガーラスタット(GR181413A)塩酸塩（Migalastat (GR181413A) hydrochloride）はα-ガラクトシダーゼAに対する経口競合阻害剤であり、IC50値は0.04µMである。ミガーラスタット塩酸塩は酵素に競合的に結合することで変異型α-ガラクトシダーゼAを標的とし、異常なα-ガラクトシダーゼA変異体のリソソームへの輸送を促進し、グロボトリアオシルセラミド（GL-3）を処理する酵素の活性を増強する。ミガーラスタット塩酸塩は活性α-ガラクトシダーゼAのレベルを増加させるために広く使用されており、新しい併用療法の開発にも採用されている。
In vitroでは、ミガーラスタット塩酸塩(1000μM)をrhα-ガラクトシダーゼA（0.5nM）およびファブリー病患者由来線維芽細胞と組み合わせ、5時間インキュベートすると、α-ガラクトシダーゼAの細胞内レベルおよび活性を増強させ、GL-3レベルを減少させることができた。
In vivoでは、ミガラスタット塩酸塩を100mg/kg/日の用量で28日間経口投与した結果、hR301Q α-Gal A Tg/KOマウスの腎臓、心臓、皮膚におけるグロボトリアオシルスフィンゴシン（Lyso-Gb3）レベルが有意に減少した。塩酸ミガラスタットを300 mg/kgで毎日経口投与（4週間）すると、hR301Q α-Gal A Tg/KOマウスにおいてα-ガラクトシダーゼAの活性が有意に増加し、GL-3レベルが低下した。
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