GNE-272は、サイクリックAMP応答エレメント結合タンパク質(CBP)の強力かつ選択的な阻害剤であり、E1A結合タンパク質p300 (EP300)の阻害剤であり、IC50値はそれぞれ0.02μMと0.03μMである。また、CBP/EP300 ブロモドメインのin vivoでプローブでもある。GNE-272は、急性骨髄性白血病、多発性骨髄腫、炎症性疾患の研究に使用できる。
In vitroでは、GNE-272 (5μM)をヒトがん細胞株(MOLM-16, HL-60, LP-1, KMS-34, Pfeiffer, DOHH-2細胞株)に4時間処理すると、がん元々の遺伝子MYCの発現がRNAおよびタンパク質の両方のれべるで著しく阻害された。
In vivoでは、GNE-272(12.5, 25, 50mg/kg)をMOLM-16細胞異種移植マウスに21日間経口で投与した場合、マウスにおいて用量依存的に抗腫瘍効果をもたらし、腫瘍の増殖阻害率(%TGI)は12.5、25および50mg/kgでそれぞれ46%、65%および102%であった。
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