PQR309は強力で、脳透過性で、経口で、汎クラスI PI3K/mTOR阻害剤であり、PI3Kα、PI3Kδ、PI3Kβ、PI3KγとmTORに対するIC50値はそれぞれ33nM、451nM、661nM、708nMと89nMである[1]。PQR309は、PI3K/Akt/mTOR/c-Myc/mtp53の正のフィードバックループを阻害し、CDK6の発現を低下させ、同時にp27の発現を上昇させることで細胞周期停止を誘発する[2]。PQR309は、腫瘍研究に広く使われ、様々な細胞株と動物モデルで、リンパ腫の発達を抑制する[3]。
In vitro（体外）実験で、PQR309で72時間処理したところ、U87とU251細胞の増殖を著しく抑制し、IC50値はそれぞれ7.104μMと11.986μMであった[4]。500nMのPQR309で72時間処理したところ、瀰漫性大B細胞リンパ腫（DLBCL）細胞でアポトーシスを誘発し、p-AKTのレベルを低下させた[5]。2μM PQR309で72時間処理したところ、LN-229細胞で老化が誘発され、同時にβ-ガラクトシダーゼの活性が増えた[6]。
In vivo（体内）実験で、50mg/kg/日のPQR309を15日間経口投与したところ、CNE1異種移植マウスモデルで腫瘍の増殖が阻害され、腫瘍組織でp-STAT3、HSP60とp-GSK-3βのタンパク質レベルが低下した[7]。