USP25/28 inhibitor AZ1은 경구 투여 활성, 선택성, 비경쟁성 이중 유비퀴틴 특이성 프로테아제(USP) 25/28 억제제로 각각 IC50 값이 0.62μM 및 0.7μM이다. USP25/28 inhibitor AZ1은 USP28 의존적 ΔNp63 안정화를 차단해서 판코니 빈혈(FA)-DNA 손상 반응 (DDR) 신호의 불균형을 유발하고 편평세포암 세포의 화학요법에 대한 민감성을 증가시킨다[2]. USP25/28 inhibitor AZ1은 면역 반응을 증강하고 결장암 촉진에서 USP25의 활성을 억제하기 위해 일반적으로 사용되고 있다[3].
체외 실험에서 USP25/28 inhibitor AZ1(20μM) 처리 48시간은 A549 및 H460 세포의 증식을 현저하게 억제하고 세포 주기 정지 및 P27의 발현을 유도하였다[4]. 10μM의 USP25/28 inhibitor AZ1으로 48시간 처리한 후 SKOV3 세포에서 SMARCA4, UIMC1 및 SLX4의 단백질 발현 수준이 현저하게 감소하였고 DNA 이중가닥 파손 손상을 유도하였다. 게다가 동종 재조합 복구를 억제하였다[5].
체내 실험에서 복강 내 투여를 통해 20mg/kg/일의 용량으로 USP25/28 inhibitor AZ1을 4주 동안 처리한 후 알츠하이머병 쥐의 아밀로이드 플라크 침착을 개선하였다[6]. 7주 연속으로 피하 복강 내 주사한 USP25/28 inhibitor AZ1 (5mg/kg/일)은 상염색체 우성 다낭성 신장병(ADPKD) 쥐의 신장 낭종 발달을 억제하고 STAT3 및 전사 표적 c-Myc, Bcl-xL 및 CyclinD2의 발현 수준을 하향 조절하였다[7]. 이틀마다로 60mg/kg의 용량을 경위관 관개한 USP25/28 inhibitor AZ1을 24일간 처리한 후 체중에 영향을 주지 않고 786-O 이종 이식 쥐 모델에서 종양 성장을 억제하였다[8].