PAC-1は、癌細胞アポトーシスを誘発する経口活性の低分子プロカスパーゼ-3活性化剤であり、EC50値は2.08μMである。PAC-1は、悪性腫瘍と血液癌の研究に使える[1-4]。
In vitro（体外）実験で、PAC-1（10–50μM）をHeLa子宮頸癌細胞に15分間添加したところ、細胞内遊離のZn²⁺濃度が著しく低下し、小胞体（ER）Ca²⁺の放出が惹起され、細胞質Ca²⁺の濃度が上昇した。PAC-1（25μM）でU-937リンパ腫細胞またはHL-60白血球細胞を6時間処理したところ、DDIT4、JUN、ATF3やTNFなどの遺伝子の発現が著しく上昇し、よってアポトーシスが誘発された。PAC-1（100μM）をU-937リンパ腫細胞に1-3時間、またはHeLa細胞に15-60分間投与したところ、ERストレスとミトコンドリアの形態変化が著しく誘発され、TNFの発現が低下し、細胞死亡が惹起された[5]。PAC-1（1–30μM）をUMR106骨肉腫様細胞を24時間インキュベートしたところ、Fgf23遺伝子の発現が著しく上昇し、細胞の増殖と生存率が低下した[6]。
In vivo（体内）実験で、PAC-1（0.15、1.5または15nmol/部位；単回）をC57BL/6Jマウスの眼窩周囲領域に皮下注射した。PAC-1は、用量依存的かつ持続的な眼窩周囲の機械的アロディニアを著しく誘発した[7]。ヒト乳癌（MDA-MB-435）、肝癌（Hep3B）または胆嚢癌（GBC-SD）異種移植片を持つSCIDまたはBalb/cヌードマウスにPAC-1（50mg/kg；毎日一回）を30日間腹腔内注射した。PAC-1はこれらの腫瘍（プロカスパーゼ-3を高度発現）の体内増殖を著しく阻害した[8]。