Branaplam (LMI070) (Synonyms: Branaplam, NVS-SM1) |
| カタログ番号GC32702 |
ブラナプラム (LMI070) (LMI070; NVS-SM1) は、SMN の EC50 が 20 nM で、非常に強力で選択的かつ経口的に活性な生存運動ニューロン 2 (SMN2) スプライシング モジュレーターです。ブラナプラム (LMI070) は、6.3 μM の IC50 でヒト エーテル ア ゴーゴー関連遺伝子 (hERG) を阻害します。ブラナプラム (LMI070) は、完全長の SMN タンパク質を上昇させ、重度の脊髄性筋萎縮症 (SMA) マウスモデルで生存を延長します。
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Cas No.: 1562338-42-4
Sample solution is provided at 25 µL, 10mM.
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Branaplam (LMI070) is a highly potent, selective and orally active small molecule SMN2 splicing modulator.
[1]. Palacino J, et al. SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice. Nat Chem Biol. 2015 Jul;11(7):511-517.
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