GSK2643943A는 USP20을 표적으로 해서 디우비퀴틴아제(DUB) 억제제이다. GSK2643943A는 USP20/Ub-Rho (IC50=160nM)를 억제해서 단백질-유비퀴틴 결합의 절단을 차단한다. GSK2643943A는 구강부 평활세포암 (OSCC) 및 T세포 급성 림프구성 백혈병 (T-ALL)과 같은 암 관련 연구에 사용될 수 있다[3-4].
체외 실험에서 A549 및 NCI-H460 세포를 GSK2643943A (160nM)로 24-72시간 동안 처리하였다. GSK2643943A는 세포질 PTEN 단백질 수준을 감소시키고 PTEN 유비퀴티나이션을 증가시켰다. pcDNA3.1-OTUD5와 공동 처리하였을 때 GSK2643943A는 OTUD5 과발현이 세포 증식, 이동 및 침습에 미치는 억제 효과를 역전시켰다[5]. HEK293FT 세포를 GSK2643943A (1-5μM)와 함께 12시간 동안 배양하였다. GSK2643943A는 소포체 자식 수용체인 RETREG1의 유비퀴티나이션 수준을 상승시켰다[6].
체내 실험에서 T-ALL 세포를 접종한 NSG 쥐에게 GSK2643943A (15mg/kg)를 복강 내 주사로 1일 1회, 총 10회 투여하였다(연속 5일 투여 후 2일 간격, 이후 연속 5일 투여). GSK2643943A는 쥐의 생존 기간을 현저하게 연장시켰다[7]. SCC9 또는 SCC7 종양을 지닌 쥐에게 GSK2643943A (5mg/kg 또는 2.5mg/kg)를 복강 내 주사로 1일 1회, 연속 6일 또는 9일 동안 투여하였다. GSK2643943A와 온콜라이틱 바이러스 T1012G의 병용 요법은 쥐의 종양 성장을 현저하게 억제하였다[8].