PQR309는 강력하고 뇌 침투성이 있고 경구 생체이용률이 전반저으로 I형 PI3K/mTOR 억제제로 PI3Kα, PI3Kδ, PI3Kβ, PI3Kγ 및 mTOR에 대한 IC50 값은 각각 33nM, 451nM, 661nM, 708nM 및 89nM이다. PQR309는 PI3K/Akt/mTOR/c-Myc/mtp53 양성 피드백 루프를 억제하고 CDK6 발현을 감소시키면서 p27 발현을 증가시켜 세포 주기 정지를 유도한다[2]. PQR309는 다양한 세포주와 동물 모델에서 림프종 발달을 억제하기 위해 종양 연구에 일반적으로 사용되고 있다[3].
체외 실험에서 72시간 PQR309 처리는 U87 및 U251 세포의 증식을 현저하게 억제하였고 IC50 값은 각각 7.104μM 및 11.986μM이었다[4]. 500nM PQR309를 72시간 처리한 후 확산성 대형 B세포 림프종(DLBCL) 세포에서 세포 사멸을 유도하고 p-AKT 수준을 감소시켰다[5]. 2μM PQR309를 72시간 처리하면 LN-229 세포에서 노화를 유도하고 β-갈락토시다제 활성이 증가하는 것을 동반하였다[6].
체내 실험에서 50mg/kg/일의 용량으로 15일 동안 경구 투여한 PQR309는 CNE1 이종 이식 쥐 모델에서 종양 성장을 억제하고 종양 조직에서 p-STAT3, HSP60 및 p-GSK-3β의 단백질 수준을 감소시켰다[7].